Porque la lepra y el mieloma múltiple son condiciones para las cuales las otras opciones de tratamiento son limitadas.
Todos los tratamientos tienen efectos secundarios, algunos más debilitantes que otros. El truco con la farmacología es equilibrar el beneficio del tratamiento con los peligros de los efectos secundarios.
Tomar quimioterapia para el cáncer. Las drogas que usamos para la quimioterapia del cáncer son horribles venenos. Literalmente usamos derivados de armas químicas para tratar el cáncer. ¿Por qué envenenamos deliberadamente a los pacientes con cáncer con lo que es un arma de destrucción masiva? Porque si no lo hacemos, el cáncer los matará.
En farmacología hay un concepto de una ventana terapéutica. Es decir, hay una cantidad particular de compuesto que causará la muerte u otra discapacidad grave. Hay otro (esperemos que más bajo) nivel del compuesto que tratará eficazmente la enfermedad. En el tratamiento, esperamos llegar a ese punto medio: lo suficiente para tratar la enfermedad, pero no lo suficiente para matar al paciente.
Diferentes drogas tienen diferentes ventanas terapéuticas. La ventana de los medicamentos de venta libre como la asprin es bastante grande: la cantidad necesaria para los efectos secundarios graves es muchas veces mayor que la que la gente toma para tratar los dolores de cabeza. Por eso podemos permitir que personas no entrenadas se auto-dosifiquen. (Aunque miren al acetaminofén/paracetamol como un ejemplo de medicamento de venta libre donde la ventana no es tan grande como probablemente debería ser.)
En contraste, la ventana terapéutica para muchos medicamentos de quimioterapia es bastante estrecha. Para asegurarnos de llegar a esa ventana, son típicamente dosificados por profesionales licenciados en un ambiente muy controlado.
Volvemos a la talidomida. Los efectos secundarios de la talidomida son bastante severos. Pero hasta cierto punto son controlables. Si evita escrupulosamente exponer a las mujeres embarazadas o que puedan quedar embarazadas a la talidomida, puede evitar las consecuencias teratogénicas. En cuanto a las otras consecuencias, vuelves a la ventana terapéutica: quieres alcanzar un nivel de medicamento que sea efectivo en el tratamiento de la enfermedad, pero que minimice los efectos secundarios.
Por eso se ha aprobado la talidomida. Es un análisis de costo/beneficio. Las autoridades aprobatorias han estudiado los peligros de dejar la lepra y el mieloma múltiple sin tratar (o tratados con otros métodos) frente a los peligros de la exposición a la talidomida. En general, consideraron que los riesgos de la talidomida podían mitigarse lo suficiente como para que fuera el “mal menor” que dejar las enfermedades sin tratar.
Dicho esto, si alguien saliera con un medicamento milagroso que fuera tan eficaz como la talidomida en el tratamiento de estas enfermedades pero tuviera menos efectos secundarios (o más benignos), los médicos dejarían caer la talidomida como una patata caliente, y la FDA podría incluso revocar su aprobación. (Argumentos similares se sostienen para otras drogas potencialmente peligrosas como la quimioterapia con mostaza de nitrógeno).